​按疗效付钱

虽然听起来有些残酷，但再天真的人恐怕也得承认，制药行业和其他行业一样，也是要赚钱的。

一般说，赚钱和救死扶伤并不冲突。谁家的药疗效好，谁家的药销量就高。但在一些细小环节上，两者确实存在矛盾。澳大利亚癌症专家伊安·海恩斯（Ian Haines）曾经在一本医学杂志上撰文指出，大部分制药厂都会建议病人采用安全范围内最高的剂量，最长的疗程，好多得一些利润。比如美国最大的生物技术公司“基因泰克”（Genentech）曾经生产过一种治疗乳腺癌的特效药，叫做“赫赛汀”（Herceptin）。“基因泰克”建议病人连续服用一年，但芬兰一家独立研究机构进行的小规模临床试验显示，此药只需要连续服用9个星期，就能产生同样的疗效。减少疗程不但可以省去大笔费用，还能减少“赫赛汀”的副作用（引发心脏病），可谓一箭双雕。

如果说上述例子还算是个比较罕见的特例，那么目前病人面临的最大问题就是医药费和疗效之间的不成比例。世界上任何一种商品，如果达不到顾客要求，恐怕都得被迫退款，只有药品是个例外。不但如此，很多治疗绝症的药物还会漫天要价，而病人往往不敢质疑其定价的合理性，生怕耽误了治疗，毕竟人命关天。

那么，如果政府强迫制药厂改变政策，治不好病就不给钱，不就能解决问题了吗？问题并不是这么简单。首先，如何界定疗效好坏是最大的障碍。其次，绝大部分药物都不是百分之百有效，如果采用这种定价方式，估计很多制药厂会消极抵制，推迟出新药的时间，这恐怕也是病人不愿看到的结果。

但是，就在上个月，英国一家制药厂破天荒地第一个公布了这种付费方式，在欧美医药界引起很大轰动。不过，病人们先别太过激动，这件事并不是那么简单，制药厂是有难言之隐的。

这家制药厂名叫Janssen-Cilag，是隶属于强生制药公司（Johnson & Johnson）的一家英国小型生物技术公司。该公司研发出一种名为“万珂”（Velcade）的新药，对多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma）有显著疗效。这种病其实就是血癌，是癌症中最难对付的一种，死亡率很高。英国每年平均有4000人患上这种病，其中只有20%的病人可以活过5年。

“万珂”属于新一代抗癌药，其特点是具有专一性。老一代化疗药物往往不分青红皂白通通都杀，副作用很大。科学家们正在做的就是搞清癌细胞的特殊性，开发出针对癌细胞的特效药，最终淘汰“简单粗暴”的化疗。

不过，“万珂”并不是万能的。临床试验显示，它的有效率大概在70%左右，病人平均能多活2?3年。但是，这种药非常昂贵，平均每个病人需要花费1.8万英镑。

目前英国大约有2万名病人，也就是说，这种药最多只能对其中的1.4万人起一定的作用，却要花掉3600万英镑的药费，而这些药费大部分都是从英国的医疗保险基金中出。要知道，大部分英国人都加入了“英国国民医疗保健系统”（National Health Service，简称NHS），这个医保系统的经费总量是一定的，如果在某个地方付出太多，就意味着其他地方必须紧缩，因此NHS委托“英国健康和临床医疗研究所”（National Institute for Health and Clinical Excellence，简称NICE）负责监督经费的使用，找出性价比最高的治疗办法。

正是由于NICE的反对，“万珂”被踢出了NHS的药品名单。这就意味着英国的多发性骨髓瘤病人再也不能使用医疗保险金来为“万珂”买单了。此举当然遭到不少病人抗议，但NICE坚持己见，认为“万珂”的性价比太低，不划算。

值得一提的是，苏格兰、北爱尔兰和威尔士并没有把“万珂”踢出去，因此不少英国病人准备移民，到这些国家去养病。有钱的病人也可以自费购买，因为“万珂”早在2004年就已经被FDA批准上市了。换句话说，这种药确实有效，只在“性价比”这一环节出了问题。

不管怎么说，NHS的这个决定给了“万珂”致命一击，Janssen-Cilag公司立刻开始和NHS谈判，试图让“万珂”重新回到NHS的大家庭里。谈判的结果让不少人大吃一惊，Janssen-Cilag公司竟然同意了“按疗效付钱”的原则，这可是开天辟地头一回。

这个原则说起来简单，实行起来还蛮复杂。按照NHS公布的方案，多发性骨髓瘤病人必须先试用其他方法治疗，如果无效，再服用3个月的“万珂”，NHS付给Janssen-Cilag公司2.4万英镑的药费。3个月后，病人必须按照严格的指标测试“万珂”的有效性，如果有效，继续服用。如果无效，就停止服用，同时“万珂”全额退款给NHS。

这件事是否预示着今后癌症病人再也不用为无效药物买单了呢？专家警告说:先别高兴得太早。其实，从这件事的来龙去脉就可以发现，“万珂”这么做绝对不是自愿的，这件事更像是一个个案，推广开来的机会并不大。不过，美国斯坦福大学的医疗政策专家阿伦·盖博（Alan Garber）指出，这件事表明，制药厂不再那么牛气了，他们愿意改变自己的方针，以适应医药市场发生的任何变化。

《新科学家》杂志则评论说，这件事还有更深的背景。两位瑞典研究人员曾经在今年5月发表了一篇重要报告，指出目前的医保政策正在让更多制药厂只为富人研发新药，而普通人接触新药的速度变得越来越慢，这一点直接造成了某些国家近年来癌症病人的死亡率有所上升。

这两位研究人员最后指出，不管采取什么方法，只要能让制药厂积极开发新药，并且让病人能吃到新药，就是好政策。■ 付钱药品疗效