药物临床试验知多少
作者： 王佳庆每个人都可能生病或者受伤，因此需要使用药物，那么这些药物特别是新药，是怎么来的呢？
新药研发的第一步
在了解新药临床试验之前，我们首先需要搞清楚的是疾病的发病过程与机理，这些基础研究为新药研发提供了线索。有了这样的线索，科学家就可以开展研究，合成一系列先导化合物。不是所有的先导化合物都能符合要求，这个阶段需要通过体外细胞的实验验证，初步筛选出活性高、毒性低的化合物，并进一步优化结构。这些化合物会成为药物的候选物。这是新药研发的第一步。
接下来，科学家会在动物身上进行大量实验，来研究这些化合物在动物身上的反应和毒性，初步筛选出可能安全、有效的候选药物。由于人和动物有很大的不同，化合物在动物身上有良好反应而对人体没有疗效，或者在动物身上安全而对人体有毒副作用的情况都可能发生。
为了观察候选药物能否最终成为临床药物，无论如何都必须在人体中进行科学严谨的研究，确认新药用于人体的安全性和有效性，同时确定最合适的治疗剂量。在人体中进行的药物安全性和有效性研究，我们称之为临床试验。
什么是药物临床试验
一种新药从实验室进入临床应用，要经过大量的临床研究。药物临床试验是指任何在人体（患者或健康志愿者）进行的药物的系统性研究，以证实或发现试验药物的临床、药理或其他药效学方面的作用、不良反应，以及吸收、分布、代谢及排泄情况，目的是确保试验药物的安全性和有效性。
通俗地说，临床试验就是帮助获得更多药物信息的人体试验。药品说明书上的适应证、用法用量、不良反应、禁忌证等众多内容，都需要通过临床试验得出。一个临床试验可能要历经数年甚至数十年的研究观察，才可以确保药物的安全性和有效性。
药物临床试验分阶段
目前，药物临床试验可分为四期：Ⅰ期临床试验、Ⅱ期临床试验、Ⅲ期临床试验和Ⅳ期临床试验。
Ⅰ期临床试验在少数健康志愿者中进行（抗肿瘤类药物等的临床试验除外），是新药首次用于人体的临床试验，主要目的是进行初步的临床药理学和人体安全性评价。一般需要20 ～ 80 名健康志愿者（ 罕见病临床试验的受试者人数可能更少）。通过这一阶段的临床试验，科学家可以获得药物在人体内吸收、分布、代谢、排泄及半衰期的数据，还有药物的使用剂量范围。Ⅰ期临床试验的持续时间为1 ～ 3 年。
通过Ⅰ期临床试验获得安全性数据后，科学家就可以开展Ⅱ期临床试验，扩大参与研究的受试者人数。Ⅱ期临床试验为药物治疗作用的初步评价阶段，目的是初步评价药物对目标适应证患者的治疗作用和安全性，也包括为Ⅲ期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。Ⅱ期临床试验的研究对象为患者，一般需要100 多名患者参加。在实施过程中，研究设计可以根据具体的研究目的，采用多种形式。这一阶段的持续时间为2 ～ 3 年。
Ⅲ期临床试验是药物治疗作用的确证阶段。目的是进一步验证药物对目标适应证患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。Ⅲ期临床试验需要更多患者参与，通常在多家临床研究机构中开展。Ⅲ期临床试验是为药品注册提供依据的关键阶段，难度较大、耗时较长、失败率较高，是整个临床试验中至关重要的一步。如果试验结果令人满意，就可以向药监部门申请新药上市许可。这一阶段通常需要3 ～ 4 年，甚至更长时间。
Ⅳ期临床试验是在新治疗手段上市后，观察新治疗手段在广泛应用于患者时的疗效和不良反应。这类试验的开展有助于发现新药罕见的不良反应，或者新药其他的疗效。这个阶段的研究通常需要几年时间。
除此之外，我们还有生物等效性试验。研究人员会观察相同试验条件下，试验制剂（一般为国产仿制药）和参比制剂（一般为进口原研药）中的活性成分在健康人体中的吸收程度和速度是否存在统计学差异，最终得出某种仿制药是否可以替代原研药，达到一致疗效的结论。此类试验在我国目前大力推行的仿制药一致性评价工作中被大量采用。
如果临床试验各个阶段得到的结论都显示候选新药是相对安全和有效的，企业将会向国家药品监督管理局提出新药注册申请。之后，检查专家将进行严格的临床研究现场检查和生产检查。获得批准证书后，新药才能上市并用于临床。
受试者就是“小白鼠”吗
所有的新药在进入临床试验前，都已经过动物实验，不存在受试者是“小白鼠”一说。更重要的是，在临床试验的设计中，首先考虑的就是必须符合伦理学要求，以保护志愿者的权益为第一要务。否则，临床试验就不能被伦理委员会通过，更不能开展。
药物临床试验在药物研发过程中具有不可替代的重要意义。它不仅是评估药物安全性和有效性的关键步骤，也是确定最佳用药方案、改善治疗效果、提高临床实践水平和为药品上市提供依据的重要途径。而参与合适的临床试验，患者不仅能免费接受最新的治疗方法，还有机会接触该疾病领域的相关专家，并可能获得更多的医疗服务和关注。